Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте правительства.
"Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения после тщательной оценки безопасности, качества и эффективности нового препарата разрешило его использование для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет", - говорится в сообщении.
По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина.
Около 15 тысяч человек в Великобритании страдают серповидноклеточной анемией. Пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание, говорится в материале.
Испытания в области применения препарата продолжаются.
Препарат Casvegy применяется путем забора стволовых клеток из костного мозга и редактирования гена в этих клетках в лабораториях. Затем пациенты должны пройти курс симптоматического лечения, после чего измененные клетки вводятся обратно в организм. После этого, пациенту, возможно, придется провести в стационаре не менее месяца, пока измененные клетки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.
